背景: 肺泡蛋白沉积症是一种以肺泡中表面活性剂异常积聚为特征的疾病。大多数病例是自身免疫性的，并且与抗粒细胞 - 巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)的自身抗体相关，其可防止肺泡巨噬细胞清除肺表面活性物质。一项开放标签的2期研究显示吸入重组人GM-CSF对严重肺泡蛋白沉积症患者有一定疗效。
实验目的: 探究吸入重组人GM-CSF对中度肺泡蛋白沉积症患者的疗效。
实验方法: 我们进行了一项双盲，安慰剂对照试验，每日吸入重组人GM-CSF(sargramostim)，剂量为125μg，每日两次，共7天，隔周一次，共24周，或安慰剂，64例自身免疫性肺病患者肺泡蛋白沉积症患者在呼吸环境空气低于70 mm Hg(或有症状患者<75 mm Hg)时有动脉氧分压(Pa o 2)。排除患有严重肺泡蛋白沉积症(Pa o 2 <50 mm Hg)的患者，以避免被指定接受安慰剂的患者可能加剧该疾病。主要终点是基线和第25周之间肺泡 - 动脉氧梯度的变化。
实验结果: GM-CSF组(33例)的平均(±SD)肺泡 - 动脉氧梯度变化明显好于安慰剂组(30例)(平均变化距基线，-4.50±9.03 mm Hg vs. 0.17±10.50 mm Hg; P = 0.02)。计算机断层扫描中肺野密度的基线和第25周之间的变化在GM-CSF组中也更好(组间差异，-36.08 Hounsfield单位; 95%置信区间，-61.58至-6.99，用使用Mann-Whitney U检验和Hodges-Lehmann估计伪中位数的置信区间)。GM-CSF组6例患者和安慰剂组3例患者出现严重不良事件。
结论: 在这项随机对照试验中，吸入重组人GM-CSF与动脉氧张力实验室结果的适度有益效果相关，并未发现临床益处。
原始出处: Inhaled GM-CSF for Pulmonary Alveolar Proteinosis
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