NEJM: 吸入GM-CSF治疗肺泡蛋白沉积症

2019-09-10 作者:陈晨 来源:晟斯医学

背景: 肺泡蛋白沉积症是一种以肺泡中表面活性剂异常积聚为特征的疾病。大多数病例是自身免疫性的,并且与抗粒细胞 - 巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)的自身抗体相关,其可防止肺泡巨噬细胞清除肺表面活性物质。一项开放标签的2期研究显示吸入重组人GM-CSF对严重肺泡蛋白沉积症患者有一定疗效。

实验目的: 探究吸入重组人GM-CSF对中度肺泡蛋白沉积症患者的疗效。

实验方法: 我们进行了一项双盲,安慰剂对照试验,每日吸入重组人GM-CSF(sargramostim),剂量为125μg,每日两次,共7天,隔周一次,共24周,或安慰剂,64例自身免疫性肺病患者肺泡蛋白沉积症患者在呼吸环境空气低于70 mm Hg(或有症状患者<75 mm Hg)时有动脉氧分压(Pa o 2)。排除患有严重肺泡蛋白沉积症(Pa o 2 <50 mm Hg)的患者,以避免被指定接受安慰剂的患者可能加剧该疾病。主要终点是基线和第25周之间肺泡 - 动脉氧梯度的变化。

实验结果: GM-CSF组(33例)的平均(±SD)肺泡 - 动脉氧梯度变化明显好于安慰剂组(30例)(平均变化距基线,-4.50±9.03 mm Hg vs. 0.17±10.50 mm Hg; P = 0.02)。计算机断层扫描中肺野密度的基线和第25周之间的变化在GM-CSF组中也更好(组间差异,-36.08 Hounsfield单位; 95%置信区间,-61.58至-6.99,用使用Mann-Whitney U检验和Hodges-Lehmann估计伪中位数的置信区间)。GM-CSF组6例患者和安慰剂组3例患者出现严重不良事件。

结论: 在这项随机对照试验中,吸入重组人GM-CSF与动脉氧张力实验室结果的适度有益效果相关,并未发现临床益处。


原始出处: Inhaled GM-CSF for Pulmonary Alveolar Proteinosis


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