背景: 间质性肺病(ILD)是系统性硬化症的常见表现，并且是系统性硬化相关死亡的主要原因。Nintedanib是一种酪氨酸激酶抑制剂，已被证明在系统性硬化症和ILD的临床前模型中具有抗纤维化和抗炎作用。
实验目的: 使用Nintedanib在间质性肺病中的不良表现。
实验方法: 我们进行了一项随机，双盲，安慰剂对照试验，以研究nintedanib对ILD合并系统性硬化症患者的疗效和安全性。患有系统性硬化症且在过去7年内出现第一次非雷诺氏症状的患者和高分辨率计算机断层扫描显示纤维化影响至少10%的肺部的患者被随机分配，比例为1：1，接受150毫克的nintedanib，每日口服两次，或安慰剂。主要终点是在52周的时间内评估的用力肺活量(FVC)的年降低率。关键的次要终点是改良Rodnan皮肤评分与基线的绝对变化，以及第52周圣乔治呼吸问卷(SGRQ)的总分。
实验结果: 共有576名患者接受了至少一剂nintedanib或安慰剂; 51.9%患有弥漫性皮肤系统性硬化症，48.4%患者在基线时接受霉酚酸酯治疗。在主要终点分析中，安慰剂组的FVC调整后年变化率为-52.4 ml /年，安慰剂组为-93.3 ml(差异，每年41.0 ml; 95%置信区间[CI] ]，2.9至79.0; P = 0.04)。基于对缺失数据的多重插补的灵敏度分析产生主要终点的P值，范围从0.06到0.10。改良Rodnan皮肤评分与基线的变化以及第52周时SGRQ的总评分在试验组之间没有显着差异，差异为-0.21(95%CI，-0.94至0.53; P = 0.58)和1.69 (95%CI，-0.73至4.12 [未经多重比较调整])，分别。在nintedanib组中75.7%的患者和安慰剂组中31.6%的患者报告了腹泻，这是最常见的不良事件。
结论: 在ILD伴系统性硬化症患者中，使用nintedanib的FVC年降低率低于安慰剂; 对于系统性硬化症的其他表现，没有观察到nintedanib的临床益处。在该试验中观察到的nintedanib的不良事件特征与在特发性肺纤维化患者中观察到的相似; 与安慰剂相比，nintedanib更常见胃肠道不良事件，包括腹泻。
原始出处: Nintedanib for Systemic Sclerosis–Associated Interstitial Lung Disease
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